Wiedzy garść, szczęścia szczypta… i dolarów miliard, czyli o przepisie na odkrycie nowego leku

Podstawowym narzędziem medycyny są leki. Najczęściej są to substancje chemiczne, które wywołują w organizmach żywych pewne działanie: „zbijają” gorączkę, uśmierzają ból, obniżają ciśnienie, zabijają chorobotwórcze bakterie itp. Bez leków nasze życie byłoby z pewnością krótsze i bardziej uciążliwe z powodu nieleczonych chorób. Ale mimo bujnego rozwoju farmakologii w XX wieku, wielu chorób wciąż nie da się ani wyleczyć, ani dobrze kontrolować. Ciągle potrzeba nowych leków: skuteczniejszych i bezpieczniejszych. Jak je zatem odkryć?

Historycznie rzecz biorąc, wiele ważnych substancji czynnych zawdzięczamy obcowaniu ludzi ze związkami chemicznymi i szczęśliwej obserwacji. W dawnych czasach było to przede wszystkim obcowanie ze związkami chemicznymi pochodzenia naturalnego (roślinnego i zwierzęcego). Od końca XIX wieku, człowiek sam próbuje wytwarzać nowe substancje czynne o określonym działaniu, ale nadal wiele z ważnych odkryć to kwestia rzadkiego zbiegu okoliczności.

Podobno przypadek sprzyja przygotowanym. Wraz z postępem nauk o życiu, wiemy co raz więcej o budowie i działaniu organizmów. Znacznie lepiej rozumiemy przyczyny i przebieg wielu chorób. Czy jesteśmy przez to lepiej przygotowani do odkrywania nowych leków?

Współczesny proces poszukiwania nowych leków jest wieloetapowy i angażuje badaczy z bardzo różnych dziedzin nauki: chemików, biologów, (bio)informatyków, lekarzy, technologów itd. Badania trwają wiele lat, kosztują miliardy dolarów i … nierzadko kończą się porażką.

Podczas wykładu przyjrzymy się poszczególnym etapom odkrywania leków. Zastanowimy się także nad bardziej podstawowymi pytaniami: dlaczego leki w ogóle działają i dlaczego nie działają tak, jak byśmy tego chcieli, czyli szybko, skutecznie i bez niepożądanych efektów?